ACH病因明确，由FGFR3基因的功能获得性突变导致。该基因调控骨骺生长板软骨细胞增殖分化的重要负调节因子，当其持续激活时，长骨生长被抑制，最终形成特征性的四肢短小身材。
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圖像來源，BBC Chinese / Lok Lee，推荐阅读谷歌浏览器【最新下载地址】获取更多信息
一众新药的密集推进，让ACH治疗的市场竞争日渐激烈。对于一个患者基数有限但需终身或长期干预的罕见病市场来说，每1厘米的年生长疗效差异，从注射到口服的跨越、从日用到周剂的改进，都将成为决定未来市场格局的关键因素。